Медицинские исследования и клинические испытания играют решающую роль в развитии здравоохранения, оценивая безопасность и эффективность новых методов лечения и вмешательств. Дизайн клинических исследований включает в себя различные аспекты, включая результаты, сообщаемые пациентами (PRO), которые становятся все более важными для понимания опыта пациентов и результатов лечения. Кроме того, биостатистика играет ключевую роль в планировании и анализе клинических исследований, обеспечивая надежность и значимость результатов исследований.
Важность результатов, сообщаемых пациентами (PRO), в клинических исследованиях
Результаты, сообщаемые пациентом (PRO), включают в себя любой отчет о состоянии здоровья пациента, который исходит непосредственно от пациента, без интерпретации врачом или кем-либо еще. Эти исходы включают, помимо прочего, тяжесть симптомов, функциональный статус и качество жизни, связанное со здоровьем. Включение PRO в дизайн клинических исследований важно по нескольким причинам:
- Понимание опыта пациентов: PRO предоставляют ценную информацию о том, как пациенты воспринимают и переживают свою болезнь и лечение. Эта информация из первых рук имеет решающее значение для оценки общего воздействия и эффективности терапии.
- Улучшение ухода, ориентированного на пациента. Благодаря включению PRO клинические испытания могут согласовываться с уходом, ориентированным на пациента, гарантируя, что результаты лечения соответствуют целям и ценностям пациента.
- Оценка эффективности и безопасности лечения: PRO служат прямыми индикаторами эффективности и безопасности лечения, обеспечивая обратную связь из реальной жизни, которая дополняет традиционные клинические конечные точки.
- Включение PRO в качестве конечных точек: PRO могут быть включены в качестве первичных или вторичных конечных точек в исследование для измерения эффективности лечения с точки зрения пациента.
- Расчеты размера выборки и мощности. Биостатисты используют данные PRO для оценки необходимого размера выборки и статистической мощности для обнаружения клинически значимых различий, гарантируя, что исследования имеют достаточную мощность для выявления эффектов лечения.
- Одобрение регулирующих органов. Регулирующие органы, такие как FDA, все чаще учитывают данные PRO при оценке эффективности лечения, безопасности и оценки пользы и риска для новых методов лечения.
- Клиническая практика и принятие решений пациентом. Включение PRO может повлиять на рекомендации по клинической практике и решения о лечении, поскольку они предоставляют ценную информацию об опыте пациента и результатах лечения.
- Экономика здравоохранения и доступ к рынку: данные PRO могут служить основой для оценок экономики здравоохранения и играть роль в решениях о доступе к рынку, особенно в системах здравоохранения, основанных на ценностях, которые отдают приоритет результатам лечения пациентов.
Взаимосвязь между PRO, дизайном клинических исследований и биостатистикой
Роль PRO в дизайне клинических исследований пересекается как с практическими аспектами проведения исследований, так и со статистическими методологиями, используемыми для анализа полученных данных. Биостатистика, с другой стороны, имеет решающее значение для обеспечения того, чтобы дизайн исследования был разумным, размер выборки был подходящим, а анализ давал содержательную информацию.
Связь с планированием клинических исследований:
PRO влияют на дизайн клинических исследований несколькими способами:
Влияние PRO на успех испытаний и уход за пациентами
Влияние PRO на успех исследований и уход за пациентами выходит за рамки этапа проектирования. Это влияет на различные аспекты, в том числе:
В целом, включение результатов, сообщаемых пациентами (PRO), в дизайн клинических исследований оказывает существенное влияние на понимание опыта пациентов, результатов лечения и, в конечном итоге, на успех медицинских вмешательств. При эффективной интеграции PRO могут повысить ориентацию клинических исследований на пациента и способствовать улучшению ухода за пациентами.