Каковы соображения по включению результатов, сообщаемых пациентами, в экспериментальные исследования?

Включение результатов, сообщаемых пациентами (PRO), в экспериментальные исследования является важнейшим аспектом клинических исследований, который привлекает все большее внимание благодаря своему потенциалу, позволяющему получить ценную информацию об опыте пациентов и результатах лечения. О преимуществах, таких как тяжесть симптомов, качество жизни и функциональное состояние, сообщают непосредственно сами пациенты, что дает уникальный взгляд на влияние вмешательств и лечения.

При рассмотрении вопроса о включении PRO в экспериментальные исследования необходимо принять во внимание несколько ключевых соображений, чтобы обеспечить достоверность, надежность и интерпретируемость результатов. В этом тематическом кластере исследуется пересечение экспериментального дизайна, биостатистики и результатов, сообщаемых пациентами, подчеркивая основные факторы, которые необходимо учитывать при включении PRO в экспериментальные исследования.

Рекомендации по экспериментальному проектированию для включения PRO

План эксперимента формирует основу клинических исследований, и при включении PRO конкретные соображения, связанные с дизайном исследования, приобретают первостепенное значение. Ниже приведены важные соображения, на которые следует обратить внимание:

• Выбор результатов: Тщательно выберите показатели PRO, которые имеют отношение к вопросу исследования и соответствуют целям исследования. Рассмотрим концептуальную основу инструмента PRO и его способность отражать значимый опыт пациентов.
• Время измерения: Определите подходящее время и частоту проведения оценок PRO, чтобы отразить динамический характер переживаний пациентов и эффектов лечения. Рассмотрите потенциальное влияние продолжительности лечения на результаты PRO.
• Определение конечной точки: четко определите первичные и вторичные конечные точки на основе показателей PRO, гарантируя, что эти конечные точки являются клинически значимыми и соответствуют целям исследования.
• Интеграция с клиническими конечными точками. Интегрируйте показатели PRO с клиническими конечными точками, чтобы обеспечить всестороннее понимание результатов лечения. Рассмотрите потенциальную синергию и несоответствия между PRO и клиническими показателями.

Соображения биостатистики для анализа данных PRO

Биостатистические методы играют решающую роль в анализе данных PRO в контексте экспериментальных исследований. Примите во внимание следующие соображения биостатистики:

• Статистическая мощность. Проведите расчеты мощности и размера выборки, специально адаптированные к конечным точкам PRO, с учетом изменчивости и ожидаемых размеров эффекта показателей PRO. Обеспечьте достаточные размеры выборки для выявления клинически значимых различий.
• Обработка недостающих данных: Внедрить надежные стратегии обработки недостающих данных PRO, такие как анализ чувствительности и соответствующие методы вменения, чтобы смягчить потенциальные ошибки и потерю информации.
• Структура анализа: выберите соответствующие статистические подходы для анализа данных PRO, принимая во внимание свойства распределения показателей и продольный характер оценок PRO. Изучите методы работы с повторными измерениями и продольными данными.
• Интерпретация результатов: Разработайте четкие стратегии интерпретации данных PRO и перевода статистических данных в клинически значимые выводы. Рассмотрите влияние клинически важных порогов изменения на интерпретацию результатов PRO.

Обеспечение обоснованности и надежности мер PRO

Проверка показателей PRO необходима для обеспечения того, чтобы собранные данные точно отражали предполагаемые конструкции и были надежными для использования в экспериментальных исследованиях. В этом отношении решающее значение имеют следующие соображения:

• Психометрические свойства: Оцените психометрические свойства показателей PRO, включая надежность, валидность и оперативность, используя соответствующие статистические методы. Учитывайте культурную и языковую адаптацию, если в исследовании участвуют разные группы населения.
• Когнитивный дебрифинг. Проведите когнитивный дебрифинг, чтобы оценить понятность и актуальность инструментов PRO среди целевой группы пациентов, гарантируя, что вопросы будут ясными и значимыми.
• Минимизация ошибки измерения: используйте стратегии для минимизации ошибки измерения в оценках PRO, включая четкие инструкции по заполнению, обучение сборщиков данных и соответствующие периоды отзыва для отчетности.
• Интеграция качественных исследований. Включите методы качественных исследований, чтобы получить более глубокое понимание актуальности и применимости показателей PRO к опыту пациентов, что повышает интерпретируемость данных PRO.

Внедрение PRO-интегрированных протоколов исследования

Разработка комплексных протоколов исследований, включающих оценки PRO, требует тщательного рассмотрения логистических, этических и практических аспектов. Следует обратить внимание на следующие аспекты:

• Логистическая осуществимость: Оцените логистическую осуществимость включения оценок PRO в рабочий процесс исследования, гарантируя, что процесс сбора данных будет эффективным и минимально обременительным для пациентов и персонала исследования.
• Вовлечение пациентов: вовлекайте пациентов в разработку и проведение оценок PRO, чтобы гарантировать, что меры охватывают соответствующие аспекты их опыта, способствуя исследованиям, ориентированным на пациентов.
• Этические соображения: учитывайте этические соображения, связанные с конфиденциальностью пациентов, конфиденциальностью данных и процессами информированного согласия, характерными для оценок PRO, отражающими принципы благотворительности и уважения автономии.
• Обучение и стандартизация: Обеспечьте комплексное обучение для обучающегося персонала, участвующего в сборе данных PRO, чтобы обеспечить стандартизацию и последовательность в администрировании, оценке и управлении данными.

Обеспечение надежной интерпретации и отчетности результатов PRO

Прозрачная и надежная интерпретация и отчетность результатов PRO необходимы для эффективного распространения результатов и содействия применимости исследований. Учитывайте следующие рекомендации по интерпретации и представлению результатов PRO:

• Контекстуализация результатов PRO: поместите результаты PRO в более широкий контекст клинической значимости и значимости для пациента, обеспечивая всестороннюю интерпретацию результатов.
• Анализ подгрупп: проводите заранее определенные анализы подгрупп на основе соответствующих характеристик пациентов для изучения потенциальной гетерогенности в ответах PRO и эффектах лечения, улучшая понимание результатов PRO.
• Использование стандартов PROMIS: Рассмотрите возможность использования стандартизированных мер Информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS), чтобы облегчить сравнение с существующими фактическими данными и способствовать обобщению результатов.
• Рекомендации по публикации: Придерживайтесь установленных правил публикации отчетов о результатах PRO, таких как расширение CONSORT PRO, чтобы обеспечить прозрачность отчетности и облегчить критическую оценку.

Заключение

Включение результатов, сообщаемых пациентами, в экспериментальные исследования требует комплексного подхода, учитывающего ключевые аспекты планирования эксперимента, биостатистики и проверки показателей PRO. Тщательно учитывая эти соображения, исследователи могут максимизировать ценность данных PRO, улучшая наше понимание результатов лечения и опыта пациентов в клинических исследованиях.